En la terapia génica, un gen defectuoso se reemplaza utilizando un virus para insertar un gen normal. ¿Qué hará que el tratamiento sea exitoso?

En la terapia génica, un gen defectuoso se reemplaza utilizando un virus para insertar un gen normal. ¿Qué hará que el tratamiento sea exitoso?
Anonim

Responder:

Sin reacción inmune y recombinación exitosa del gen.

Explicación:

Los virus diseñados son una "herramienta" prometedora para la terapia génica. Hacemos uso de la capacidad natural de los virus para introducir ADN en una célula del huésped. El ADN patógeno del virus es reemplazado por el gen deseado. El virus se puede usar como un vehículo para transportar este ADN a una célula huésped.

Para tener éxito, el 'gen bueno' introducido tendrá que reemplazar el 'gen defectuoso' en la célula huésped. Esto puede pasar recombinación homóloga. Si ese proceso funciona correctamente, el gen se incrusta en la información genética de la célula y se puede transmitir a las siguientes generaciones de células.

Una técnica muy bonita y prometedora, pero hay muchas. retos:

  • previene una reacción inmune que podría matar la célula en la que se introduce el ADN
  • dirigir el virus al tipo de célula derecho; La introducción en células reproductivas no suele ser, por ejemplo, deseada.
  • La recombinación tiene que ocurrir en la ubicación correcta en el genoma. Si se incorpora en el lugar equivocado, puede derribar (inactivar) otros genes.
  • después de la recombinación, el gen también debe estar activo, pero no demasiado activo, es decir, el producto debe generarse en la cantidad correcta